1、9月6日，Arsenal Bio宣布完成2.2亿美元的B轮融资，融资将推进公司基因编辑细胞疗法的研究。
2、9月4日，康希诺生物发布公告，其自主研发的吸入用重组新型冠状病毒疫苗（5 型腺病毒载体）获国家药监局批准作为加强针纳入紧急使用（EUA）。1、9月6日，Arsenal Biosciences, Inc. (ArsenalBio) 宣布完成2.2亿美元的B轮融资，融资将推进公司基因编辑细胞疗法的研究，并扩增实体瘤管线。ArsenalBio公司于2019年成立，是一家致力于将CRISPR基因编辑技术，合成生物学，AI等技术整合，并应用于免疫细胞疗法开发的初创公司，其总部位于美国加利福尼亚州。该公司开发的“无需病毒载体”的T细胞改造技术代表了癌症疗法的重大进步。现有的T细胞疗法是通过病毒载体，导入编码嵌合抗原受体（CAR）的DNA序列，使针对肿瘤细胞上特定抗原的CAR蛋白在T细胞的表面表达，指导这些细胞去寻找和破坏肿瘤细胞。然而病毒载体能够包容的DNA片段长度有限，而且有可能引发人体的免疫反应。ArsenalBio公司的开发策略是，在不依靠病毒载体的情况下，将更大型的DNA片段精细准确插入到免疫细胞的基因组中，完成对T细胞的基因工程改造，进而有效治疗实体瘤和血液癌症。ArsenalBio公司希望在开发新一代T细胞疗法的同时，还可以完成提高疗效和安全性，降低成本和扩大市场的关键指标（全文链接：ArsenalBio完成了 2.2 亿美元B轮融资，推进基因编辑细胞治疗项目的临床开发）。
2、觅投克生物医学技术有限公司（以下简称“觅投克生物”）近日公布于今年早些时候完成了千万元的天使轮融资，该轮融资由峰瑞资本投资。觅投克生物是一家面向宠物的生物制药公司，目前专注于尚无特效药的老年宠物常患病的细胞药物开发，以提升老年宠物的生活质量，增进宠物主人的幸福感。公司成立于2021年底，创始人兼CEO任宇博士毕业于中科院动物所发育生物学专业，创始团队成员来自中科院、清华大学、中国农业大学，有海外研究工作、干细胞制药从业经验，及连续创业经历。当前公司主要以研发成员为主，团队规模在持续扩大中（全文链接：觅投克生物获千万元融资，开发老年宠物细胞药物）。3、近期，赛元生物宣布与齐鲁药业就“现货型”iPSC衍生嵌合抗原受体巨噬细胞（CAR-iMAC）用于癌症免疫疗法达成全球战略合作开发、制造和商业化协议。此次合作充分发挥双方优势，整合互补的技能，结合行业领先的研发、制造和营销能力。双方将在新药开发和商业化方面展开合作，并将推动CAR-iMAC管线进入临床试验阶段。4、近日，赛默飞与健新原力签署战略合作协议，并建立创新疗法工艺和分析仪器联合实验室，携手赋能行业创新，推动细胞治疗行业的发展。1、近期，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，安徽中盛溯源生物科技有限公司（中盛溯源）的“NCR100注射液”已获批临床，拟开展针对膝骨关节炎的临床试验。根据中盛溯源官网，该药物应该为一款iPSC来源的细胞治疗药物。中盛溯源生物（Nuwacell）由全球著名科学家、人诱导多能干细胞（hiPSC）发明人之一俞君英博士领衔创建，是一家专注于hiPSC技术研究与临床转化的高科技企业（全文链接：中盛溯源iPSC细胞治疗药物获批临床）。2、近期，锦篮基因公司针对婴儿型庞贝病的AAV基因疗法GC301的临床研究成功完成了首例患者给药，该临床研究的目的是评价GC301的安全性、耐受性及疗效，注册号为ChiCTR2200063229 。该研究由八一儿童医院封志纯院长主持，马秀伟主任负责开展，是国际上首个AAV基因治疗药物静脉注射治疗婴儿型庞贝病的临床研究（推文链接：一文览尽|2022年国内AAV基因治疗临床重要进展）。3、9月6日，华夏英泰公布公司双靶点CD19/CD20 STAR-T候选产品HXYT-001自体细胞注射液的临床试验申请已通过了国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心的默示许可，用于治疗复发/难治 B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）。HXYT-001细胞注射液是由华夏英泰基于与清华大学联合开发的全球首创STAR-T技术开发的细胞治疗创新药物，是采用人源化抗体靶向CD19和CD20的合成性 T 细胞受体和抗原受体（STAR）修饰的T细胞，主要目标适应症为经细胞学或组织学确诊的CD19+和/或CD20+的复发/难治 B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）。这是华夏英泰首个获批IND的候选创新药（全文链接：华夏英泰首个双靶点STAR-T产品获得临床默示许可）。4、近日，CDE官网公示显示，深圳市华药康明生物药业有限责任公司（简称“华药康明”）提交的KM1溶瘤痘苗病毒注射液获得一项临床试验默示许可，拟开发用于晚期无有效治疗手段的恶性实体瘤。KM1溶瘤痘苗病毒注射液是华药康明第一个痘苗病毒产品，目前已完成病毒设计与构建、细胞实验、动物实验和部分临床前研究。但目前尚未披露该注射液针对何种适应症/瘤体。该公司另一主打产品溶瘤腺病毒KMAd1预计2023年第二季度申报IND（全文链接：华药康明：KM1溶瘤痘苗病毒注射液临床申请获批）。
6、近日，据CDE官网公示，上海泉生生物科技有限公司（简称“泉生生物”）的“人脐带间充质干细胞注射液”获批临床，拟开展针对强直性脊柱炎的临床试验，据新闻稿披露，该药物为一款干细胞疗法。
7、2022年9月8日，北京中因科技有限公司宣布其AAV基因治疗药物ZVS101e注射液IND申请获得国家药品监督管理局审评中心（CDE）受理。ZVS101e注射液是中因科技与北医三院合作研发，2021年3月完成知识产权转化，具有独立自主知识产权，适应症为结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy，BCD）（推文链接：一文览尽|2022年国内AAV基因治疗临床重要进展）。
8、9月6日，吉利德子公司Kite宣布，欧盟委员会（EC）已批准其CAR-T细胞疗法Tecartus（brexucabtagene autoleucel）新适应症上市，用于治疗26岁及以上成人复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）。
9、9月5日，CDE官网显示，天科雅生物“TC-N201注射液”临床试验申请获得受理。据天科雅官网显示，TC-N201注射液是一款免疫抑制分子修饰的TCR-T产品，适应症为肺，消化道癌（全文链接：天科雅生物实体瘤TCR-T产品申报临床）。
10、9 月 4 日，康希诺生物发布公告，其自主研发的吸入用重组新型冠状病毒疫苗（5 型腺病毒载体）获国家药监局批准作为加强针纳入紧急使用（EUA）。克威莎®雾优®在肌注型腺病毒载体新冠疫苗克威莎®的基础上创新给药方式，用雾化器将疫苗雾化成微小颗粒，通过口腔吸入的方式完成接种。该接种过程无需针刺，一呼一吸间即可获得高效免疫保护（全文链接：重磅 | 康希诺生物全球首个吸入型腺病毒载体新冠疫苗在中国获批紧急使用）。
11、近日，上海科棋药业1类生物制品“KQ-L6自体嵌合抗原受体T细胞注射液”临床试验申请获CDE受理（CXSL2200440），推测适应症可能是针对TM4SF1表达阳性的复发/难治性晚期实体瘤。
12、近期，Forge Biologics公司发布了AAV基因疗法FBX-101在Krabbe病患者中开展的1/2期临床试验RESKUE的初步数据。结果显示，FBX-101能够显著提高白细胞中半乳糖甘油糖苷酶（GALC）的活性，改善患者的运动功能，使患者的大脑正常发育。
1、近日，隶属于美国国立卫生研究院的眼科研究所 (NEI) 的研究人员开发了一种基因疗法，称可以治疗受莱伯先天性黑蒙症 (LCA) 影响的视网膜细胞纤毛缺陷。相关研究以题为“In vitro modeling and rescue of ciliopathy associated with IQCB1/NPHP5 mutations using patient-derived cells”发表在 Stem Cell Reports 上。
在本研究中，研究人员发现患者来源的视网膜类器官细胞中 NPHP5 蛋白水平降低，以及另一种称为 CEP-290 的蛋白质水平降低，该蛋白与 NPHP5 相互作用并形成初级纤毛门。CEP-290 基因的突变构成了 LCA 的最常见原因。团队还开发了一种腺相关病毒 (AAV) 介导的 IQCB1/NPHP5 基因增强疗法，可改善 NPHP5-LC 视网膜类器官中的疾病表型。当研究人员采用包含 NPHP5 的 AAV 载体进行基因治疗时，视网膜类器官显示出集中在外段适当位置的视蛋白的显着恢复。研究结果还表明，功能性 NPHP5 可能稳定了初级纤毛门。研究人员指出：本研究中建立的患者特异性视网膜类器官应该有助于进一步剖析光感受器纤毛中的 NPHP5 功能。2、美国西达赛奈医学中心研究人员开发出一种干细胞和基因联合疗法，可潜在地保护肌萎缩性侧索硬化症(ALS，俗称渐冻症)患者脊髓中的患病运动神经元。研究团队证实了联合治疗的实施对人类是安全的。研究成果发表在最近的《自然·医学》杂志上。
研究人员称，使用干细胞是将重要蛋白质输送到大脑或脊髓的有效方式，否则这些蛋白质无法通过血脑屏障。研究证明，工程干细胞产品可安全地移植到人类脊髓中。经过一次性治疗后，这些细胞可存活并产生一种重要的蛋白质超过3年，这种蛋白质已知可保护在ALS中死亡的运动神经元。数据显示，18名接受新方法治疗的患者中，没有一人在移植后出现严重的副作用。该研究使用干细胞来产生一种称为神经营养因子(GDNF)的蛋白质，这种蛋白质是由神经胶质细胞系衍生的，可促进运动神经元的存活，运动神经元是将信号从大脑或脊髓传递到肌肉以实现运动的细胞（推文链接：干细胞联合基因疗法，治疗渐冻症I/IIa期试验结果积极）。
3、9月8日，来自美国哈佛大学Broad研究所和霍华德休斯研究所（HHMI）的David Liu实验室与波士顿大学Ahmad S. Khalil实验室合作在Nature Biotechnology发表题为：“High-throughput continuous evolution of compact Cas9 variants targeting single-nucleotide-pyrimidine PAMs”。
他们利用噬菌体辅助的非连续进化和eVOLVER支持的噬菌体辅助连续进化，将Nme2Cas9(一种紧凑的Cas9变体)进化成识别单核苷酸嘧啶-PAM序列的变体，解决了目前高活性Cas9变体不能识别富含嘧啶PAM的难题。他们本次进化出四种高活性变体eNme2-T.1，eNme2-T.2，eNme2-C和 eNme2-C.NR。变体 eNme2-T.1 和 eNme2-T.2 可以识别 N4TN PAM，编辑效率与现有变体相当；eNme2-C和 eNme2-C.NR 提供的PAM要求限制性较小，在各种人类细胞类型中具有可比或更高的活性，并且在N4CN PAM序列中具有更低的脱靶效应。1、近日，自贸区创新发展局会同中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）、中源协和细胞基因工程股份有限公司召开急性移植物抗宿主病临床研究项目启动会，意味着中国（天津）自由贸易试验区联动创新示范基地（基因与细胞治疗）甄选的三个细胞治疗临床研究项目已全部启动，正式开启细胞治疗临床研究的全闭环试点（全文链接：天津自贸试验区稳步推进细胞治疗试点）。2、近日，复星医药披露公告，其控股股东复星高科技拟以集中竞价及大宗交易方式减持不超过公司总股本3%的A股，按公告截至日复星医药的总股本计算，即不超过8009万股。减持原因并未详细透露，只表示是自身经营计划需要。据了解，复星医药控股股东背后为“复星系”掌舵人郭广昌，若按照复星医药9月2日收盘价40.21元/股计算，控股股东上海复星高科技（集团）有限公司将套现约32.2亿元。9月5日，复星医药低开低走，盘中一度跌停，其港股亦大幅下跌，盘中一度跌超13%。截止今日收盘，公司A股市场，股价为36.19元/股，大跌10%，市值也已经跌破千亿。
3、9月9日，暨南大学附属第一医院CAR-T细胞治疗中心正式启动，将为华南地区以及包括粤港澳大湾区在内的血液肿瘤、恶性淋巴瘤患者提供专业的CAR-T治疗。目前该上市方案已经在通过商业补充医保模式在珠三角进行推进。广东中山香山保有望将其纳入补充保障范围，以提升这一疗效确切治疗方案的可及性。